La mielofibrosi è un tumore del sangue che colpisce il midollo osseo. La malattia impedisce la normale produzione di cellule sanguigne, portando a grave anemia, milza ingrossata e possibili evoluzioni in leucemia acuta.
L’anemia è una delle sue manifestazioni più gravi: colpisce quattro pazienti su dieci all’esordio della malattia, ma poi quasi tutti i pazienti la sviluppano nel corso della patologia. Questa condizione richiede il ricorso a continue trasfusioni, ma da un anno un nuovo farmaco ha migliorato la qualità di vita delle persone con mielofibrosi.
Il farmaco si chiama momelotinib, e somministrato per via orale una volta al giorno ha dimostrato di avere un impatto favorevole sull’anemia associata alla mielofibrosi. «Con momelotinib siamo riusciti a migliorare i livelli di emoglobina, restituendo ai pazienti la loro indipendenza, la quotidianità» commenta Elena Rossi, Professore di Ematologia all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma. «È una tappa vincente che accogliamo con piacere, consapevoli che la mielofibrosi rimane una malattia grave e che c’è bisogno di proseguire nella ricerca, con soluzioni innovative, che coinvolgano lo stesso momelotinib».
Gli ultimi dati rafforzano il ruolo del momelotinib come opzione terapeutica efficace per i pazienti con mielofibrosi e anemia associata, evidenziando l’importanza di intervenire precocemente proprio sull’anemia per massimizzare i benefici clinici.
«L’unica terapia a oggi potenzialmente in grado di guarire è il trapianto di midollo osseo, ma è riservato a una piccola percentuale di pazienti, in genere sotto i 70 anni, a causa della complessità e dei rischi a esso associati» spiega Francesco Passamonti, Professore di Ematologia all’Università degli Studi di Milano. «La terapia cardine della mielofibrosi è rappresentata dai JAK inibitori. Rispetto agli altri JAK inibitori già utilizzati, momelotinib ha dimostrato di avere un impatto favorevole sull’anemia oltre che sull’ingrossamento della milza e degli altri sintomi. Momelotinib riduce in modo significativo il carico trasfusionale, risolvendo un grande problema clinico».
Nel video:
- FRANCESCO PASSAMONTI, Direttore Ematologia Policlinico di Milano – Professore di Ematologia Università degli Studi di Milano
- ANTONELLA BARONE, Presidente AIPAMM – Associazione Pazienti con Malattie Mieloproliferative
