L’emofilia è una malattia che provoca una scarsa coagulazione del sangue. È causata da una mutazione di due geni responsabili della produzione di due fattori della coagulazione, il cui difetto provoca l’emofilia A oppure l’emofilia B.
Chi ha questa patologia è soggetto a emorragie di diversa natura, tra cui microsanguinamenti e sanguinamenti che, oltre a poter essere estremamente dolorosi e, in alcuni casi, mettere a rischio la vita del paziente, possono evolvere in patologie articolari croniche, gravi e invalidanti.
Oggi però sono disponibili farmaci in grado di mantenere l’emostasi, cioè l’arresto del sanguinamento, a livelli pari o superiori al 40%, cioè simili a quelli di persone senza emofilia e AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio di efanesoctocog alfa, per il trattamento e la profilassi di episodi emorragici in pazienti con emofilia A. «L’autorizzazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco di efanesoctocog alfa segue gli studi che hanno evidenziato un miglioramento sostanziale della salute articolare, della salute fisica, del dolore e della qualità della vita complessiva» spiega Flora Peyvandi, Direttore del Centro Emofilia e Trombosi Angelo Bianchi Bonomi e primario della Struttura Complessa di Medicina Generale – Emostasi e Trombosi al Policlinico di Milano.
Efanesoctocog alfa è un’innovativa terapia sostitutiva, grazie alla quale bambini, adolescenti e adulti possono raggiungere livelli emostasi per una parte significativa della settimana con una sola somministrazione settimanale.
«Maggiore protezione, una percezione di sicurezza più stabile e intervalli più lunghi tra un’infusione e l’altra possono alleggerire la gestione quotidiana della malattia: significa lavorare con più continuità, vivere con maggiore serenità e avere una vita sociale più piena. Per questo, come associazione pazienti, non possiamo che abbracciare il concetto di una normalizzazione dell’emostasi come obiettivo terapeutico e accogliamo con favore le nuove opzioni terapeutiche che possono migliorare la qualità di vita delle persone con emofilia A» commenta Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici – FedEmo.
Nel video:
- CRISTINA CASSONE, Presidente FedEmo – Federazione delle Associazioni Emofilici
- FLORA PEYVANDI, Direttore Centro Emofilia e Trombosi Policlinico di Milano
- FABRIZIO CAPETTA, Vicepresidente e General Manager ItalIa e Grecia di Sobi
