La ricerca sta cambiando concretamente la prognosi delle malattie del sangue. Le nuove scoperte scientifiche stanno aprendo scenari fino a pochi anni fa impensabili, dalla riduzione del ricorso alla chemioterapia alla possibilità, per alcuni pazienti, di vivere senza terapia.
Proprio per fare il punto sugli aggiornamenti più rilevanti della ricerca in ematologia, la Fondazione GIMEMA – Franco Mandelli Onlus ha organizzato oggi a Roma la Terza Riunione Nazionale GIMEMA, un momento di incontro e confronto della rete cooperativa italiana dedicata all’ematologia, composta da centri clinici, laboratori di ricerca e strutture specialistiche distribuite su tutto il territorio nazionale.
Tra i progetti strategici è stato presentato MY-LabNet, la nuova rete nazionale di laboratori promossa da GIMEMA per rendere omogenea e accessibile in tutta Italia la valutazione della malattia minima residua nel mieloma multiplo, oggi uno dei biomarcatori più importanti per orientare le decisioni terapeutiche personalizzate.
Importanti risultati anche sulle leucemie acute. Nella leucemia mieloide acuta ad alto rischio, lo studio AML1718 ha raggiunto tassi di remissione completa vicini all’80%. Il protocollo, basato su venetoclax associato alla chemioterapia standard, ha consentito a oltre il 60% dei pazienti di accedere al trapianto allogenico.
Nella leucemia acuta linfoblastica Philadelphia positiva, lo studio randomizzato ALL2820 ha dimostrato la superiorità di una strategia completamente chemio-free, basata sulla combinazione di ponatinib e blinatumomab, rispetto alla chemioterapia tradizionale associata a imatinib.
Confermati anche i progressi nella leucemia promielocitica acuta, dove i protocolli senza chemioterapia basati su ATRA e triossido di arsenico permettono oggi aspettative di vita sovrapponibili a quelle della popolazione generale.
Sono state presentate novità importanti anche sulle neoplasie mieloproliferative in fase blastica, una delle forme più aggressive di malattia: lo studio multicentrico ENABLE ha mostrato risposte clinicamente significative con la combinazione di chemioterapia e venetoclax, anche in pazienti fragili, con una sopravvivenza post-trapianto superiore all’80%.
Nella leucemia mieloide cronica, lo studio SUSTRENIM CML1415 segna un cambio di prospettiva: l’obiettivo non è più soltanto controllare la malattia, ma consentire a un numero crescente di pazienti di vivere senza terapia. In parallelo, lo studio PEARL, condotto in Italia e Spagna, valuta il ruolo di asciminib nell’aumentare le remissioni molecolari e quindi le possibilità di sospensione terapeutica.
Nella leucemia linfatica cronica, è di importanza strategica lo studio osservazionale CLL 2121, che ha ormai raccolto i dati di oltre 10.000 pazienti trattati in più di cento centri di ematologia italiani dal 2010. GIMEMA progetta, in questo modo, uno dei più grandi database europei dedicati alla malattia consentendo di realizzare una fotografia di come questa patologia venga trattata in tutta Italia.
Infine, la Riunione ha confermato la crescente attenzione alla qualità di vita. Uno studio sulle terapie CAR-T nei linfomi aggressivi ha evidenziato una significativa discrepanza tra i sintomi riferiti dai pazienti e quelli riportati dai clinici, rafforzando il ruolo dei patient-reported outcomes nella pratica ematologica. Lo studio è stato accettato per la pubblicazione su The Lancet Haematology.
