Dopo i successi ottenuti dai vaccini contro il Covid-19, l’mRNA vive un momento di grande interesse, con una crescita esponenziale di laboratori e studi dedicati, sostenuta da ingenti investimenti.
Un piccolo filamento di mRNA prodotto in laboratorio potrebbe essere la possibile risposta a tante gravi malattie ancora oggi prive di una cura. La nuova tecnologia a mRNA consente di produrre in poche settimane un vaccino o un farmaco capaci di stimolare una risposta immunitaria dell’organismo, per intercettare e combattere agenti esterni.
«L’utilizzo dell’mRNA a scopo preventivo e terapeutico si basa sull’idea di avvalersi di RNA messaggeri sintetici per trasmettere informazioni specifiche all’interno delle cellule senza andare a modificare le istruzioni del DNA» spiega Rita Carsetti, Immunologa dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma «Si tratta in pratica di trasformare le cellule in “fabbriche” di vaccini o farmaci su richiesta ed estremamente personalizzati, sfruttando le informazioni trasmesse tramite l’RNA messaggero sintetizzato in laboratorio. Fondamentale è la possibilità di progettazione e produzione di vaccini e farmaci in tempi brevi, vista la velocità con cui cambiano molti microrganismi e le cellule maligne».
«Il primo indubbio vantaggio, che abbiamo potuto osservare durante la pandemia, è la rapidità della produzione. A gennaio 2020 è stato isolato il genoma del virus SARS-CoV2 e dopo 7-8 mesi è stato prodotto il vaccino. Inoltre, la capacità della tecnologia mRNA di adattarsi velocemente ai cambiamenti di virus suscettibili a mutazioni come quelli influenzali, la rende una piattaforma estremamente flessibile e versatile» conferma Pier Luigi Lopalco, Professore ordinario di Igiene generale ed applicata, Dipartimento di Scienze e Tecnologie Biologiche ed Ambientali Università del Salento.
Regolare l’espressione del genoma senza modificare il codice genetico è qualcosa che si differenzia dalla terapia genica classica o dai più innovativi approcci di editing genomico, che agiscono sulle istruzioni che l’organismo racchiude nel suo DNA.
«Attualmente sono quattro gli ambiti per i quali si sperimenta la tecnologia a mRNA: i vaccini preventivi per le malattie infettive, i vaccini terapeutici per il cancro, i farmaci per le malattie genetiche rare e per le malattie autoimmuni. Nel primo caso, la proteina prodotta dall’mRNA sintetico induce una risposta anticorpale da parte del nostro sistema immunitario, ma questo concetto è applicabile anche ai tumori» sottolinea Mariangela Morlando, Professore associato Dipartimento di Biologia e Biotecnologie “C. Darwin”, Sapienza Università di Roma. «Dal momento che l’mRNA è responsabile della produzione di proteine, la tecnologia può essere applicata anche a tutte quelle patologie genetiche rare che sono causate proprio dalla mancanza di una specifica proteina a causa di un gene mutato».
