L’ematologia è uno degli ambiti della medicina in cui, negli ultimi anni, il progresso scientifico ha prodotto alcuni dei cambiamenti più profondi: nuove terapie cellulari, anticorpi bispecifici, farmaci a bersaglio molecolare, protocolli sempre più personalizzati e una crescente attenzione alla qualità di vita dei pazienti.
È dentro questo scenario che si inserisce la Giornata Nazionale per la lotta contro leucemie, linfomi e mieloma, promossa da AIL – Associazione Italiana contro Leucemie, Linfomi e Mieloma: un appuntamento nato per informare, sensibilizzare e stare accanto ai pazienti ematologici, adulti e bambini, e alle loro famiglie.
La ricerca ematologica, oggi, non procede soltanto nei laboratori universitari o nei grandi centri clinici. Ha bisogno di reti, infrastrutture, competenze giovani e continuità di investimento. In questo contesto, il contributo delle associazioni può incidere in modo concreto. «AIL fornisce un contributo molto importante alla ricerca scientifica, sostenendo programmi di ricerca, borse di studio e progetti dedicati ai giovani ricercatori. È un sostegno enorme al progresso scientifico. Non va dimenticato, inoltre, il supporto dato alla creazione di laboratori e strutture capaci di ospitare ricercatori e di far crescere nuove competenze», commenta Adriano Venditti, Professore di Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata e Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia del Policlinico Tor Vergata di Roma.
La nuova frontiera dell’immunoterapia ematologica
La trasformazione più evidente riguarda oggi le terapie che agiscono sul sistema immunitario. Le cellule CAR-T rappresentano una delle frontiere più avanzate. Accanto alle CAR-T si stanno affermando gli anticorpi bispecifici, molecole progettate per avvicinare il linfocita T alla cellula malata, favorendone il riconoscimento e l’eliminazione.
Il valore di queste strategie è emerso soprattutto nei pazienti con malattia recidivata o refrattaria. Proprio in questi contesti, le terapie di reindirizzamento dei linfociti T hanno mostrato risultati difficilmente immaginabili fino a pochi anni fa. «Oggi sono entrate in scena terapie completamente nuove, definite terapie di reindirizzamento dei linfociti T: anticorpi bispecifici e cellule CAR-T. Questi trattamenti hanno consentito di ottenere remissioni anche in pazienti che prima non avevano alternative terapeutiche. In alcuni casi i risultati sono strabilianti: pazienti che in passato sarebbero stati avviati a terapie palliative oggi possono essere osservati in remissione completa anche per anni. Sono risultati che, fino a poco tempo fa, non eravamo abituati a vedere», spiega Paolo Corradini, Professore di Ematologia all’Università di Milano, Direttore di Ematologia e Direttore Scientifico dell’Istituto dei Tumori di Milano.
Il passo successivo è capire se queste strategie, nate per i pazienti con malattia più avanzata, possano essere utilizzate sempre prima nel percorso terapeutico. «Quello a cui stiamo assistendo può essere considerato quasi una rivoluzione: l’impiego delle cellule CAR-T si sta progressivamente anticipando a fasi più precoci di malattia. Inizialmente queste terapie venivano sviluppate per pazienti che avevano già fallito diverse linee di trattamento, ma proprio perché abbiamo ormai acquisito evidenze solide, robuste e consolidate sulla loro efficacia, oggi se ne sta anticipando l’uso», afferma Franco Locatelli, Direttore dell’Onco-Ematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e docente all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma.
Parallelamente, la medicina di precisione sta cambiando l’approccio alle malattie ematologiche attraverso terapie target. Rispetto alla chemioterapia convenzionale, i farmaci mirati possono offrire una maggiore selettività e, in molti casi, una migliore tollerabilità. «Le nuove terapie target, mirate sul bersaglio molecolare, permettono di utilizzare farmaci meno tossici rispetto alla chemioterapia convenzionale. Questo consente a una quota molto più significativa di pazienti di ottenere una remissione iniziale della malattia senza andare incontro a tossicità importanti e permette di affrontare trattamenti con intenzione curativa anche nelle persone più anziane», commenta Alessandro Rambaldi, Professore di Ematologia e Direttore Scientifico della Fondazione per la Ricerca FROM dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo.
Nel video:
- Adriano Venditti, Professore di Ematologia all’Università di Roma Tor Vergata e Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia del Policlinico Tor Vergata di Roma
- Franco Locatelli, Direttore dell’Onco-Ematologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e docente all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma
- Paolo Corradini, Professore di Ematologia all’Università di Milano, Direttore di Ematologia e Direttore Scientifico dell’Istituto dei Tumori di Milano
- Alessandro Rambaldi, Professore di Ematologia e Direttore Scientifico della Fondazione per la Ricerca FROM dell’Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo
