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malattia genetica
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Atrofia muscolare spinale: screening neonatale per tutti
L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia genetica neuromuscolare e determina una perdita rapida e irreversibile di…
Malattia di Fabry, le soluzioni per trattare questa grave malattia genetica
La malattia di Fabry è una malattia rara che si manifesta in genere durante l’infanzia con alcuni sintomi…
Terapie geniche per vincere la talassemia
La beta talassemia trasfusione-dipendente (transfusion-dependent thalassemia, TDT) è una grave malattia genetica caratterizzata da una riduzione del livello,…
Come fermare la fibrosi cistica
Si aprono nuove prospettive di cura per i pazienti con fibrosi cistica, una malattia genetica rara e invalidante,…
Una terapia contro il rene policistico
Un’indagine sugli italiani con rene policistico mette in luce gli ostacoli quotidiani dei pazienti – 24 mila nel…