Vivere con la Mielofibrosi significa convivere con una serie di disturbi, spesso anche invalidanti. il più frequente è la “fatigue” o “fatica”, che associa manifestazioni cliniche di carattere fisico e psichico, quali astenia (stanchezza), debolezza, dolori muscolari, inappetenza, ansia, stress e depressione. L’alterazione fisica più specifica e invalidante della mielofibrosi è, invece, rappresentata dalla splenomegalia, ovvero l’aumento delle dimensioni della milza. Se la splenomegalia è particolarmente importante e la milza ingrossata occupa buona parte dell’addome, lo svolgimento di lavori pesanti e di attività sportive di contatto o con rischio elevato di traumatismo è sconsigliato e va posta estrema attenzione a non effettuare sforzi fisici improvvisi e intensi a carico della muscolatura dell’addome.
Vivere con la mielofibrosi significa anche avere difficilmente la possibilità di condividere la propria esperienza o confrontarsi con altri pazienti, perché la patologia – classificata come rara – colpisce un numero molto ridotto di persone: le stime a livello mondiale parlano di circa 7 nuovi individui su 1 milione diagnosticati ogni anno, che corrispondono a 700 nuovi casi in Italia, dispersi sull’intero territorio nazionale, per un totale di circa 4.000 pazienti.
Vivere con la mielofibrosi significa dover affrontare difficoltà nella diagnosi e, in seguito, nella scelta e gestione dell’approccio terapeutico da seguire. Una volta accertata la diagnosi, non esiste inoltre una cura specifica in grado di risolvere la malattia, ma soluzioni terapeutiche capaci di agire sui suoi sintomi, migliorando sensibilmente la qualità di vita dei pazienti. Una nuova classe di farmaci, gli inibitori delle proteine JAK1 e JAK2, come ruxolitinib – che hanno dimostrato di rallentare il decorso della patologia e agire efficacemente nella riduzione dei sintomi – sono attualmente in fase avanzata di studio e presto saranno disponibili anche per i pazienti italiani.
“Ruxolitinib è il primo farmaco che permette di conseguire un miglioramento della sopravvivenza globale in pazienti con mielofibrosi in fase avanzata,” ha detto il Prof. Alessandro M. Vannucchi, del Reparto di Ematologia dell’Università di Firenze. “Siamo inoltre ulteriormente incoraggiati dagli ultimi risultati, che forniscono un nuovo supporto a sostegno del fatto che gli effetti rapidi e positivi di ruxolitinib nel migliorare la sintomatologia dei pazienti siano sostenuti nel lungo termine.”
Vivere con la Mielofibrosi
