La narcolessia può essere molto più invalidante di quanto si pensi: la sonnolenza può insinuarsi in ogni aspetto della vita quotidiana, interferendo con la memoria e l’attenzione e condizionando profondamente le attività di ogni giorno.
I trattamenti oggi disponibili possono alleviare i sintomi e aiutare a mantenersi svegli, ma per molti pazienti la gestione della malattia resta complessa. Inoltre, emozioni intense come il riso o la sorpresa possono scatenare episodi di cataplessia, uno dei sintomi caratteristici della narcolessia di tipo 1, che consiste in un’improvvisa perdita del tono muscolare pur mantenendo la coscienza.
Bisogna ricordare anche la difficoltà che molti pazienti incontrano nell’arrivare a una diagnosi corretta e nell’individuare la combinazione di farmaci più efficace per controllare i diversi sintomi.
Ma il 5 agosto 2026, negli Stati Uniti, la FDA ha approvato oveporexton per il trattamento degli adulti con narcolessia di tipo 1. Si tratta del primo farmaco approvato che interviene direttamente sul sistema dell’orexina, alla base della malattia.
Il nuovo farmaco invece di sostituire direttamente l’orexina, attiva il suo recettore cercando di ripristinare il segnale che viene a mancare nella narcolessia di tipo 1, causata dalla perdita dei neuroni che producono questo neuropeptide.
Per valutare la capacità di un trattamento di contrastare la sonnolenza, i medici utilizzano il Maintenance of Wakefulness Test (MWT), o test di mantenimento della veglia, durante il quale il paziente deve cercare di restare sveglio,n una stanza scarsamente illuminata per un massimo di 40 minuti.
«Bisogna restare svegli. Non si può leggere, non si può guardare la TV, non si può parlare. Per una persona comune è già dura, per chi soffre di narcolessia, è impossibile», spiega Emmanuel Mignot, specialista dei disturbi del sonno della Stanford University e principal investigator di uno degli studi di fase 3 su oveporexton.
Nei due studi di fase 3 FirstLight e RadiantLight, pubblicati sul New England Journal of Medicine, 273 persone tra i 16 e i 70 anni con narcolessia di tipo 1 hanno ricevuto oveporexton o placebo per 12 settimane. All’inizio dello studio, la capacità media di restare svegli al MWT era di circa quattro-cinque minuti. Dopo 12 settimane, il trattamento ha aumentato significativamente il tempo di veglia rispetto al placebo; i gruppi trattati hanno raggiunto, in media, la soglia considerata normale nel test, pari ad almeno 20 minuti.
Oveporexton ha inoltre ridotto significativamente la sonnolenza diurna e la frequenza degli episodi di cataplessia. Negli studi, la riduzione mediana degli episodi settimanali di cataplessia è stata compresa tra il 79 e l’89 per cento nei gruppi trattati, contro circa il 28-39 per cento con placebo.
Negli Stati Uniti, tuttavia, dopo l’approvazione della FDA il farmaco deve ancora completare la procedura di classificazione prevista dalla Drug Enforcement Administration (DEA) per le sostanze controllate.
E in Italia? Il percorso passa innanzitutto dall’Europa. Per arrivare sul mercato dell’Unione europea, oveporexton dovrà ottenere un’autorizzazione all’immissione in commercio europea, dopo la valutazione scientifica dell’EMA e il successivo via libera della Commissione europea. A quel punto, in Italia, l’AIFA dovrà stabilirne prezzo, condizioni di prescrizione ed eventuale rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale. Al momento non risulta ancora un’autorizzazione europea alla commercializzazione di oveporexton.
