La colangite biliare primitiva è una rara malattia autoimmune del fegato che può evolvere in cirrosi, insufficienza epatica e rendere necessario il trapianto di fegato. Tra i sintomi più frequenti e invalidanti vi è il prurito colestatico, che interessa fino all’89% dei pazienti e compromette in modo significativo la qualità della vita, causando disturbi del sonno, affaticamento cronico e difficoltà nelle attività quotidiane.
Il prurito colestatico è causato dal rallentamento o dal blocco del flusso della bile, con conseguente accumulo di acidi biliari nell’organismo. Si tratta di una sensazione intensa e persistente che, a differenza del comune prurito, non trova sollievo grattandosi.
Proprio per rispondere a questa esigenza terapeutica, il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha raccomandato l’approvazione di linerixibat nell’Unione europea. Nello studio di fase III GLISTEN, il farmaco ha dimostrato un miglioramento rapido, significativo e duraturo del prurito colestatico e dei disturbi del sonno correlati rispetto al placebo.
Nella colangite biliare primitiva il flusso della bile dal fegato è compromesso, determinando un eccesso di acidi biliari in circolo. Il prurito può comparire in qualsiasi fase della malattia, anche quando gli esami mostrano un buon controllo clinico. Nei casi più gravi può diventare così debilitante da incidere profondamente sulla qualità della vita e, in alcune situazioni, portare alla necessità di un trapianto di fegato anche in assenza di insufficienza epatica.
«Il parere favorevole del CHMP per linerixibat rappresenta un traguardo fondamentale per le persone affette da colangite biliare primitiva che soffrono di prurito colestatico, un sintomo debilitante che può compromettere seriamente la qualità della vita. Questa raccomandazione ci avvicina all’obiettivo di rendere disponibile una nuova opzione terapeutica per i pazienti idonei, subordinatamente all’approvazione regolatoria e ai percorsi di accesso locali, e supporta la strategia di Alfasigma volta a consolidare il proprio business nelle cure specialistiche e nelle malattie rare, affrontando sfide sanitarie complesse in gastroenterologia e immunologia», commenta Francesco Balestrieri, CEO di Alfasigma.
