L’orticaria cronica spontanea è una malattia infiammatoria della pelle caratterizzata dalla comparsa improvvisa di lesioni cutanee (pomfi) e da prurito ricorrente, con un impatto significativo sulla qualità di vita. Nei bambini più piccoli, le opzioni terapeutiche disponibili erano finora limitate, soprattutto nei casi in cui i sintomi persistevano nonostante l’uso degli antistaminici.
La Commissione Europea ha approvato dupilumab per il trattamento dell’orticaria cronica spontanea da moderata a grave nei bambini tra i 2 e gli 11 anni che non rispondono adeguatamente agli antistaminici H1 e che non sono stati precedentemente trattati con terapie anti-IgE. L’autorizzazione estende l’indicazione già prevista nell’Unione Europea per adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.
Dupilumab agisce bloccando la segnalazione di IL-4 e IL-13, due mediatori coinvolti nell’infiammazione di tipo 2. Secondo Sanofi, l’approvazione rappresenta un passo importante per ampliare l’accesso al trattamento anche ai pazienti pediatrici più giovani.
«I bambini piccoli che soffrono di orticaria cronica spontanea spesso sperimentano un’improvvisa serie di episodi di prurito incessante e pomfi visibili durante gli anni critici della loro crescita e sviluppo. Essendo il primo e unico farmaco mirato per bambini piccoli nell’UE con CSU, dupilumab ha il potenziale per diventare il nuovo standard di cura per coloro che rimangono sintomatici nonostante altri trattamenti disponibili. Questa quarta approvazione per bambini piccoli con malattie croniche causate in parte dall’infiammazione di tipo 2 rende disponibile la sua efficacia comprovata e il suo profilo di sicurezza a lungo termine a un’altra popolazione vulnerabile che ne ha bisogno», ha dichiarato George D. Yancopoulos, MD, PhD, Board co-Chair, President and Chief Scientific Officer at Regeneron.
Nei trial clinici dupilumab ha dimostrato di ridurre in modo significativo l’attività della malattia, inclusi prurito e pomfi, rispetto al placebo. È stata inoltre osservata una maggiore percentuale di pazienti con malattia ben controllata o risposta completa.
Dupilumab è somministrato tramite iniezione sottocutanea, con dosaggio definito in base all’età e al peso del bambino. Nei pazienti più piccoli, la somministrazione a domicilio deve essere effettuata da un caregiver dopo adeguata formazione da parte di un professionista sanitario.
Il farmaco è già approvato in oltre 60 Paesi per diverse patologie associate all’infiammazione di tipo 2, tra cui dermatite atopica, asma, rinosinusite cronica con polipi nasali, esofagite eosinofila, prurigo nodularis e orticaria cronica spontanea. Attualmente, oltre 1,4 milioni di pazienti sono in trattamento con dupilumab nel mondo.
