La Colangite Biliare Primitiva (Primary Biliary Cholangitis, PBC) è una malattia cronica del fegato che può evolvere in fibrosi avanzata e cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. I sintomi più comuni sono affaticamento e prurito cronico. Con le attuali terapie una proporzione di pazienti non raggiunge la risposta desiderata, con conseguente rischio aumentato di progressione della malattia.
Per questi pazienti l’Agenzia Italiana per il Farmaco ha reso disponibile una nuova terapia, seladelpar, che in molti pazienti porta a una normalizzazione della malattia e una riduzione significativa del prurito.
In Italia, la prevalenza della PBC è stimata in 27,9 casi per 100mila abitanti, con un’incidenza annuale di 5,31 casi ogni 100mila abitanti. Il prurito cronico risulta particolarmente difficile da trattare, tanto da compromettere profondamente la qualità di vita, interferendo con il sonno, il benessere psicologico, la vita lavorativa e le attività quotidiane. Attualmente non esiste una cura per la Colangite Biliare Primitiva e i trattamenti hanno come obiettivo il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi correlati alla colestasi, come il prurito.
Nonostante l’impiego consolidato dell’acido ursodesossicolico (UDCA) come terapia di prima linea, una proporzione di pazienti non raggiunge la risposta biochimica desiderata, con un conseguente rischio aumentato di progressione della malattia.
I risultati dello studio di Fase 3 RESPONSE hanno evidenziato come il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar abbia raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina (ALP) nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12, un parametro altamente predittivo degli outcome a lungo termine nella PBC. Questa variazione non è stata osservata in nessuno dei partecipanti allo studio che assumevano placebo. I pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato inoltre una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo.
«Da oggi abbiamo nuove terapie che ci permettono, da una parte, di rallentare la progressione della malattia, ridurre la necessità di ricorrere al trapianto di fegato e limitare le complicanze; dall’altra, abbiamo anche la possibilità di trattare il prurito colestatico. Il miglioramento del quadro infiammatorio globale, l’assenza del prurito notturno e il recupero della componente emotiva del paziente si traducono anche in un miglioramento della qualità della vita», commenta Marco Carbone, Dirigente Unità di Patologia Ospedale Niguarda Milano – Università di Milano-Bicocca.
Nel video:
- MARCO CARBONE, Dirigente Unità di Patologia Ospedale Niguarda Milano – Università di Milano-Bicocca
- DAVIDE SALVIONI, Presidente AMAF-Associazione Malattie Autoimmuni del Fegato
- CARMEN PICCOLO, Executive Country Medical Director di Gilead Sciences
