L’emoglobinuria parossistica notturna (EPN) è una patologia rara e cronica del sangue che rende i globuli rossi vulnerabili a una distruzione prematura. È caratterizzata da tre manifestazioni cliniche principali: anemia emolitica, frequenti eventi trombotici e insufficienza del midollo osseo. Fino a pochi anni fa la sopravvivenza media era di circa 10 anni dalla diagnosi. Oggi però, grazie a nuovi farmaci, gli anticorpi monoclonali, la sopravvivenza per le persone con EPN è pari a quella della popolazione generale.
«Tuttavia, l’attuale standard di cura è gravato da somministrazioni endovenose a vita, necessità di frequenti accessi ospedalieri e un impatto significativo sulla vita personale, lavorativa e sociale dei pazienti», spiega Valentina Giai, Medico Ematologo presso la SC Ematologia, AOU Città della Salute e della Scienza di Torino, PO Molinette. Per rispondere alle esigenze di maggiore facilità e rapidità del trattamento, è oggi disponibile un nuovo anticorpo monoclonale, crovalimab, sviluppato da Roche, che può essere iniettato sottocute dallo stesso paziente a casa propria dopo la dose di carico somministrata per via endovenosa..
«Con l’avvento del primo anticorpo monoclonale — continua Giai — è cambiata drasticamente la gestione di questa malattia: è aumentata notevolmente la sopravvivenza, portandola praticamente a quella della popolazione generale; è migliorata la qualità della vita e si sono ridotti considerevolmente gli eventi avversi, soprattutto trombotici. Crovalimab segna un ulteriore passo avanti nella riduzione del carico terapeutico della vita per le persone con EPN e rappresenta la scelta di preferenza per l’84% dei pazienti, rispetto ad altri inibitori endovenosi, principalmente per la facilità di somministrazione, il minor numero di visite ospedaliere e il tempo ridotto richiesto dal trattamento».
Crovalimab è progettato per limitare il trattamento a una doppia iniezione mensile, eseguibile al centro o a casa propria a seconda della scelta del clinico e del paziente, grazie alla formulazione sottocute con somministrazione ogni 4 settimane. «Avere la possibilità di migliorare la tipologia di assunzione dei farmaci, ad esempio tramite un’iniezione sottocutanea che può essere effettuata una volta al mese, è sicuramente qualcosa che agevola la qualità della vita — afferma Annalisa Lazzini, Presidente di AIEPN, Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna —. Da oltre 15 anni AIEPN è al fianco delle persone che convivono con l’emoglobinuria parossistica notturna, lavorando per aumentare la consapevolezza sulla patologia, favorire diagnosi tempestive e tutelare i diritti dei pazienti».
Nel video:
- VALENTINA GIAI, Medico Ematologo Ospedale Città della Salute e della Scienza di Torino
- ANNALISA LAZZINI, Presidente di AIEPN– Associazione Italiana Emoglobinuria Parossistica Notturna
- ANNA MARIA PORRINI, Direttore Medico Roche Italia
