Buone notizie dal Congresso Annuale ASH, la Società Americana di Ematologia per le persone affette da due malattie del sangue.
La terapia cellulare con modifica genica exa-cel può determinare l’eliminazione delle trasfusioni per le persone affette da beta-talassemia e delle ostruzioni dei vasi sanguigni che avvengono nelle persone con anemia falciforme.
«Questi dati forniscono un’ulteriore dimostrazione dei benefici derivanti dalla potenziale eliminazione delle trasfusioni per le persone affette da beta-talassemia trasfusione-dipendente e delle crisi vaso-occlusive per quelle affette da anemia falciforme» spiega Franco Locatelli, Professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore di Ematologia e Oncologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma e primo Autore dell’abstract riportante i dati clinici di exa-cel presentati all’ASH. «Con un follow-up mediano di circa tre anni, vi è una forte evidenza della durata sostenuta nel tempo degli effetti benefici dopo il trattamento con exa-cel».
Al Congresso Annuale ASH, la Società Americana di Ematologia, sono stati presentati anche i risultati di uno studio con un nuovo farmaco, asciminib, per il trattamento della leucemia mieloide cronica.
I dati a a 96 settimane confermano l’efficacia prolungata e le risposte rapide e profonde, che insieme a un profilo di sicurezza e tollerabilità favorevole rispetto alle terapie standard, rafforzano il potenziale di asciminib come opzione terapeutica innovativa.
«Asciminib rappresenta una grande promessa sia per i pazienti più giovani, che aspirano a interrompere la terapia a lungo termine, sia per i pazienti anziani e fragili, che necessitano di trattamenti ben tollerati» conferma Fausto Castagnetti, Professore Associato all’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” – IRCSS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna. «L’arrivo di questo farmaco potrebbe presto ridefinire lo standard di cura per la leucemia mieloide cronica alla diagnosi».
Nel video:
- Franco LOCATELLI, Professore di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma; Direttore di Ematologia e Oncologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma
- Marco ZECCA, Direttore Oncoematologia Pediatrica e Programmi Trapianti – Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo Pavia
- Fausto CASTAGNETTI, Professore Associato all’Istituto di Ematologia “Seràgnoli” – IRCSS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna
