Una nuova terapia per La leucemia linfoblastica acuta del bambino

La leucemia linfoblastica acuta (LLA) è un tumore del sangue che prende origine dai linfociti, un tipo particolare di globuli bianchi, ed è caratterizzata da un accumulo di queste cellule nel sangue, nel midollo osseo e in altri organi. Il termine “acuta” indica che la malattia progredisce velocemente.

Un nuovo studio ha dimostrato che blinatumomab  è più efficace e sicuro della chemioterapia nella fase di consolidamento prima del trapianto di midollo. La ricerca è stata pubblicata su JAMA (Journal of the American Medical Association). Questo studio ha valutato l’efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di blinatumomab rispetto alla chemioterapia di consolidamento prima del trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche in pazienti pediatrici con LLA (leucemia linfoblastica acuta) da precursori delle cellule B che hanno sviluppato una prima recidiva di malattia ad alto rischio. Blinatumomab ha dimostrato una sopravvivenza senza peggioramento della malattia più lunga rispetto alla chemioterapia. Infatti, dopo quasi 2 anni, il 69% dei pazienti trattati con blinatumomab era vivo e libero da eventi rispetto al 43% dei pazienti trattati con la chemioterapia.

Inoltre, tra i pazienti che all’inizio dello studio presentavano un residuo di cellule tumorali, potenzialmente in grado di dar vita a una ripresa della malattia (malattia minima residua o MRD), il 93% ha raggiunto lo stato di negatività alla MRD dopo il trattamento con blinatumomab, rispetto al 24% dei pazienti trattati con la chemioterapia. La stima di sopravvivenza globale (OS) a tre anni nel gruppo trattato con blinatumomab è stata dell’81% rispetto al 56% nel gruppo trattato con chemioterapia.

«La leucemia linfoblastica acuta è il tumore più comune dell’età pediatrica. Sfortunatamente, circa il 15% dei piccoli pazienti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B presenta una recidiva dopo una prima linea di chemioterapia», ha dichiarato David M. Reese, M.D., Vice Presidente Esecutivo del Research and Development di Amgen. «Abbiamo necessità di nuove opzioni di trattamento per questi pazienti: i risultati dello studio avvalorano l’impiego di blinatumomab come nuovo standard di terapia di consolidamento pre-trapianto per i pazienti che vanno incontro a una prima ricaduta con connotazioni prognostiche di alto rischio».

Nel gruppo trattato con blinatumomab l’incidenza di eventi avversi gravi è stata del 24,1%, rispetto al 43,1% del gruppo trattato con chemioterapia. E non sono stati riportati eventi avversi fatali.

«Sono molto soddisfatto che i risultati dello studio randomizzato abbiano dimostrato la maggiore efficacia di blinatumomab rispetto alla chemioterapia intensiva oltre a una minor incidenza di tossicità gravi », ha affermato Franco Locatelli, Direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica, IRCCS Ospedale Pediatrico “Bambino Gesù” di Roma, Professore di Pediatria presso Università La Sapienza di Roma e coordinatore dello studio europeo di Fase III su blinatumomab, che in Italia ha coinvolto circa 50 piccoli pazienti in 8 Centri.

«La chemioterapia – ha sottolineato il Professor Locatelli – è stata finora impiegata come trattamento primario di consolidamento per tutti i pazienti con LLA in prima ricaduta di malattia con caratteristiche di alto rischio prima del trapianto di cellule staminali: un approccio, questo, solo parzialmente efficace e associato a un’importante tossicità. Blinatumomab si è dimostrato un’opzione di terapia di consolidamento più efficace e sicura per i pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B in prima recidiva ad alto rischio e oggi abbiamo uno strumento terapeutico in più per guarire questo sottogruppo di bambini».

Il trattamento della MRD è di importanza cruciale per prevenire future ricadute di malattia in pazienti in remissione completa. Blinatumomab è la prima e unica terapia ad aver ricevuto approvazione regolatoria a livello globale per il trattamento di pazienti con MRD.

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